Qfitlia (Fitusiran) нь гемофилийн siRNA-д суурилсан шинэ эмчилгээ нь FDA-аас зөвшөөрөл авсан. Энэ нь жижиг хөндлөнгийн РНХ (siRNA) үүнд суурилсан эмчилгээний антитромбин (AT) болон эдийн хүчин зүйлийн зам дарангуйлагч (TFPI) зэрэг байгалийн антикоагулянтуудад саад учруулдаг. Энэ нь элэгний AT мРНХ-тэй холбогдож, AT-ийн орчуулгыг блоклосноор антитромбин болон тромбины үүсэлтийг сайжруулах. Энэ нь хоёр сар тутамд нэг удаа арьсан доорх тарилга хэлбэрээр хийгддэг. Тарилгын тун ба давтамжийг INNOVANCE Антитромбины хамтрагч оношилгооны тусламжтайгаар тохируулдаг бөгөөд энэ нь зорилтот түвшинд антитромбины идэвхжилийг баталгаажуулдаг. Тогтмол тунг зөвшөөрөөгүй. Шинэ эмчилгээ нь өвчтөнүүдийн хувьд чухал ач холбогдолтой бөгөөд учир нь энэ нь одоо байгаа бусад хувилбаруудаас бага давтамжтайгаар хийгддэг.
Qfitlia (fitusiran) нь VIII, IX хүчин зүйлийн дарангуйлагч (эсрэгбие саармагжуулах)-тай эсвэл гемофили В-тэй насанд хүрэгчид болон 28-аас дээш насны насанд хүрэгчид болон 2025-аас дээш насны хүүхдүүдийн цус алдалтаас урьдчилан сэргийлэх, давтамжийг бууруулах зорилгоор тогтмол урьдчилан сэргийлэх зорилгоор АНУ-д (12 оны XNUMX-р сарын XNUMX-нд) батлагдсан. Шинэ эмчилгээ нь одоо байгаа бусад хувилбаруудаас бага давтамжтай (хоёр сар тутамд нэг удаа) хийгддэг тул чухал ач холбогдолтой юм.
Гемофилийн цус алдалт нь цусны бүлэгнэлтийн хүчин зүйл хангалтгүй байгаагаас үүсдэг. Гемофили А нь цусны бүлэгнэлтийн хүчин зүйл VIII (FVIII) дутагдсанаас үүсдэг бол гемофили В нь IX (FIX) хүчин зүйл бага байгаагаас үүсдэг. Функциональ хүчин зүйл XI дутагдалтай байгаа нь гемофили С-ийг үүсгэдэг. Эдгээр эмгэгийг арилгасан хүчин зүйлийг орлуулах зорилгоор үйлдвэрлэсэн цусны бүлэгнэлтийн хүчин зүйл эсвэл хүчин зүйлгүй бүтээгдэхүүнийг дусаах замаар эмчилдэг.
Октоког альфа (Advate) нь цусны бүлэгнэлтийн хүчин зүйл VIII-ийн "ДНХ-ийн технологи ашиглан генийн инженерчлэгдсэн" хувилбарыг гемофили А-аас урьдчилан сэргийлэх болон хэрэгцээт эмчилгээнд ихэвчлэн ашигладаг. Гемофил В-ийн хувьд nonacog alfa (BeneFix) нь цусны бүлэгнэлтийн IX хүчин зүйлийн инженерчлэгдсэн хувилбар юм.
Hympavzi (marstacimab-hncq) нь АНУ-д (11 оны 2024-р сарын 19-нд) болон ЕХ-д (2024 оны XNUMX-р сарын XNUMX-нд) гемофили А эсвэл гемофили В өвчтэй хүмүүст цус алдах өвчнөөс урьдчилан сэргийлэх шинэ эм гэж батлагдсан. Энэ нь хүний моноклональ эсрэгбие юм. замын дарангуйлагч” ба цусны бүлэгнэлтийн эсрэг үйл ажиллагааг бууруулж улмаар тромбины хэмжээг нэмэгдүүлдэг. Энэ бол гемофили В-ийн эхний, хүчин зүйлгүй, долоо хоногт нэг удаа эмчилгээ юм.
Өөр нэг моноклональ эсрэгбие болох Концизумаб (Alhemo) нь АНУ-д (20 оны 2024-р сарын 16-нд) болон ЕХ-д (2024 оны XNUMX-р сарын XNUMX-нд) гемофили А буюу IX хүчин зүйлийн дарангуйлагчтай гемофили В-тэй өвчтөнд цус алдалтаас урьдчилан сэргийлэх зорилгоор батлагдсан. Цусны бүлэгнэлтийн эмгэгийг эмчлэхийн тулд "цусны бүлэгнэлтийн хүчин зүйл" хэрэглэдэг зарим гемофили өвчтэй өвчтөнүүдэд эсрэгбие (цусны бүлэгнэлтийн хүчин зүйлийн эсрэг) үүсдэг. Үүссэн эсрэгбие нь "цусны бүлэгнэлтийн хүчин зүйлийн эм" -ийн үйл ажиллагааг дарангуйлдаг бөгөөд тэдгээрийн үр нөлөөг бууруулдаг. Өдөр бүр арьсан доорх тарилга хэлбэрээр хийдэг Концизумаб (Alhemo) нь цусны бүлэгнэлтийн хүчин зүйлийг өдөр бүр тарьж дархлааны хүлцлийг бий болгох замаар уламжлалт байдлаар эмчилдэг байсан энэ өвчнийг эмчлэхэд зориулагдсан.
Mpavzi (marstacimab-hncq) болон Concizumab (Alhemo) нь моноклон эсрэгбие боловч шинэ эмчилгээ Qfitlia (фитусиран) нь антитромбин (AT) болон эдийн хүчин зүйлийн зам дарангуйлагч (TFPI) зэрэг байгалийн антикоагулянтуудад саад учруулдаг жижиг хөндлөнгийн РНХ (siRNA) дээр суурилсан эмчилгээ юм. Энэ нь элэг дэх AT мРНХ-тэй холбогдож, AT-ийн орчуулгыг блоклосноор антитромбиныг бууруулж, тромбин үүсэхийг сайжруулдаг.
Qfitlia (фитусиран) нь хоёр сар тутамд нэг удаа арьсан доорх тарилга хэлбэрээр хийгддэг.
Тарилгын тун ба давтамжийг INNOVANCE Антитромбины хамтрагч оношилгооны тусламжтайгаар тохируулдаг бөгөөд энэ нь зорилтот түвшинд антитромбины идэвхжилийг баталгаажуулдаг. Тогтмол тунг зөвшөөрөөгүй. Гэсэн хэдий ч шинэ эмчилгээ нь одоо байгаа бусад хувилбаруудаас бага давтамжтай хийгддэг тул өвчтөнүүдэд чухал ач холбогдолтой юм.
***
Ашигласан материал:
- FDA News Release – FDA нь хүчин зүйлийн дарангуйлагчтай эсвэл дарангуйлагч гемофили А эсвэл В-ийн шинэ эмчилгээг батлав. 28 оны 2025-р сарын XNUMX-нд нийтэлсэн https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-novel-treatment-hemophilia-or-b-or-without-factor-inhibitors
***
Холбоотой нийтлэл:
- Концизумаб (Alhemo) дарангуйлагчтай гемофили А эсвэл В (29 оны 2024-р сарын XNUMX)
- Гимпавзи (марстацимаб): Хемофилийн шинэ эмчилгээ (12 10-р сарын 2024)
***
, a novel siRNA-based treatment for haemophilia has received FDA approval. It is a small interfering RNA (siRNA) based therapeutic that interfere with natural anticoagulants such as antithrombin (AT) and tissue factor pathway inhibitor (TFPI). It binds to AT mRNA in the liver and blocks AT translation thereby reduce antithrombin and improve thrombin generation. It is administered as subcutaneous injection starting once every two months. The dose and frequency of injections are adjusted using the INNOVANCE Antithrombin companion diagnostic that ensure antithrombin activity in the target range. The fixed dose is not approved. The new treatment is significant for patients because it is administered less frequently than other existing options.){kind=link}