Концизумаб (арилжааны нэр, Алхемо), 20 оны 2024-р сарын 16-ны өдөр FDA-аас моноклональ эсрэгбиеийг VIII хүчин зүйлийн дарангуйлагчтай гемофили А эсвэл IX хүчин зүйлийн дарангуйлагчтай гемофили В өвчтэй өвчтөнүүдэд цус алдалтаас урьдчилан сэргийлэх зорилгоор баталсан. Энэ нь хэд хоногийн өмнө 2024 оны XNUMX-р сарын XNUMX-нд Европын эмийн агентлагаас (EMA) ижил шинж тэмдгүүдийн зөвшөөрлийг авсан.
Цусны бүлэгнэлтийн эмгэгийг эмчлэхийн тулд "цусны бүлэгнэлтийн хүчин зүйл" хэрэглэдэг зарим гемофили өвчтэй өвчтөнүүдэд эсрэгбие (цусны бүлэгнэлтийн хүчин зүйлийн эсрэг) үүсдэг. Үүссэн эсрэгбие нь "цусны бүлэгнэлтийн хүчин зүйлийн эм" -ийн үйл ажиллагааг дарангуйлдаг бөгөөд тэдгээрийн үр нөлөөг бууруулдаг. Энэ эмгэгийг одоогоор цусны бүлэгнэлтийн хүчин зүйлийг өдөр бүр тарьж дархлааны хүлцлийг бий болгох замаар эмчилдэг. Концизумабыг (Alhemo) батлах нь ийм өвчтөнүүдэд өөр эмчилгээ хийх боломжийг олгодог.
Концизумабыг өдөр бүр арьсан доорх тарилга хэлбэрээр хийдэг.
Alhemo-ийн зөвшөөрлийг олон үндэстний, олон төвтэй, нээлттэй шошготой, 3-р үе шатны эмнэлзүйн туршилтын аюулгүй байдал, үр дүнтэй байдлын үнэлгээнд үндэслэсэн. Туршилтаар урьдчилан сэргийлэх арга хэмжээ авдаггүй бүлэгтэй харьцуулахад Alhemo эмчилгээний бүлгийн хувьд жилийн цус алдалтын түвшин (ABR) 86% -иар буурсан байна.
Гемофилийн цус алдалт нь цусны бүлэгнэлтийн хүчин зүйл хангалтгүй байгаагаас үүсдэг. Гемофили А нь цусны бүлэгнэлтийн VIII хүчин зүйл дутагдсанаас үүсдэг бол гемофили В нь IX хүчин зүйлийн түвшин багатай байдаг. Функциональ хүчин зүйл XI дутагдалтай байгаа нь гемофили С-ийг үүсгэдэг. Эдгээр эмгэгийг арилгасан хүчин зүйлийг орлуулах зорилгоор үйлдвэрлэсэн цусны бүлэгнэлтийн хүчин зүйл эсвэл хүчин зүйлгүй бүтээгдэхүүнийг дусаах замаар эмчилдэг.
Октоког альфа (Advate) нь цусны бүлэгнэлтийн хүчин зүйл VIII-ийн "ДНХ-ийн технологи ашиглан генийн инженерчлэгдсэн" хувилбарыг гемофили А-аас урьдчилан сэргийлэх болон хэрэгцээт эмчилгээнд ихэвчлэн ашигладаг. Гемофил В-ийн хувьд nonacog alfa (BeneFix) нь цусны бүлэгнэлтийн IX хүчин зүйлийн инженерчлэгдсэн хувилбар юм.
Гимпавзи (marstacimab-hncq), "эдийн хүчин зүйлийн зам дарангуйлагч"-д чиглэсэн хүний моноклональ эсрэгбие нь гемофили А эсвэл В гемофили өвчтэй хүмүүст цус алдах өвчнөөс урьдчилан сэргийлэх шинэ эм болж саяхан батлагдсан.
***
Ашигласан материал:
- FDA нь дарангуйлагчтай гемофили А эсвэл дарангуйлагчтай гемофили В-тэй өвчтөнүүдэд цус алдалтын давтамжаас урьдчилан сэргийлэх эсвэл багасгах эмийг зөвшөөрдөг. 20 оны 2024-р сарын XNUMX-нд нийтэлсэн https://www.fda.gov/drugs/news-events-human-drugs/fda-approves-drug-prevent-or-reduce-frequency-bleeding-episodes-patients-hemophilia-inhibitors-or
- EMA. Алхемо - Концизумаб. Боломжтой https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/alhemo болон https://ec.europa.eu/health/documents/community-register/html/h1881.htm
- NHS. Гемофилийн эмчилгээ. хаягаар авах боломжтой https://www.nhs.uk/conditions/haemophilia/treatment/
- CDC. Гемофилийн эмчилгээ. хаягаар авах боломжтой https://www.cdc.gov/hemophilia/treatment/index.html
Холбоотой нийтлэл
- Гимпавзи (марстацимаб): Хемофилийн шинэ эмчилгээ. Шинжлэх ухааны Европ. 12 оны 2024-р сарын XNUMX-нд нийтэлсэн http://scientificeuropean.co.uk/medicine/hympavzi-marstacimab-new-treatment-for-hemophilia/
***
, a monoclonal antibody was approved by the FDA on 20 December 2024 for prevention of bleeding episodes in patients with hemophilia A with factor VIII inhibitors or hemophilia B with factor IX inhibitors. It had received approval by the European Medicines Agency (EMA) few days ago on 16 December 2024 for the same indications.){kind=link}